バイオテクノロジーの世界的リーダーであるCSL（ASX：CSL）と、遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は本日、HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）が2023年Prix Galien USA Award（プリ・ガリアン米国賞）の希少疾患部門最優秀製品賞を受賞したと発表しました。
CSLは2022年11月に米国食品医薬品局（FDA）よりHEMGENIX®の承認を取得しました。HEMGENIX®は、現在、第IX因子製剤による予防療法を受けている成人血友病B、現在または過去に生命を脅かす出血があった成人血友病B、重篤な自然出血を繰り返している成人血友病Bを対象とした、最初で唯一の遺伝子治療薬です。
CSLの研究開発責任者であるビル・メザノッテ博士は、「CSLは、HEMGENIX®が Prix Galien 賞を受賞したことを光栄に思います。HEMGENIX® が血友病 B の患者さんに提供する大きな期待と希望を認めてくださったガリアン財団に感謝します」と述べています。
HEMGENIX®の複数年にわたる臨床開発はuniQure社が主導し、CSLが本治療薬の商業化権を取得した後、臨床試験のスポンサーは CSLに移行しました。
uniQure社のCEO マット・カプスタ氏は、「HEMGENIX®はゲノム医療の分野における大きな節目であり、血友病Bの患者さんにとって新たな治療パラダイムの先駆けとなるものです。長年の研究開発期間を経て、この重要な遺伝子治療薬がCSL社によって世界中の患者さんに提供されることは、私たちにとって大きな誇りです」と述べています。
HEMGENIX®は欧州連合および欧州経済領域の欧州委員会（EC）および英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）から条件付き販売承認を、さらに、カナダ保健省からも承認を受けています。
Prix Galien USA（プリ・ガリアン米国賞）は、ライフサイエンスにおける科学的進歩の最先端を表彰するアメリカで最も権威のある賞です。
血友病Bについて
血友病Bは生命を脅かす希少疾患です。血友病Bの患者さんは特に関節、筋肉、内臓に出血が起こりやすく、それによって痛みや腫れ、関節の損傷が生じます。中等度から重度の血友病B患者に対する現在の治療には、低下した血液凝固因子の一時的な置換、又は補充のための、生涯にわたる第IX因子の予防的な投与などがあります 。
HEMGENIX®について
HEMGENIX®は、血友病Bの欠損タンパク質である第IX因子を体内で持続的に産生できるようにすることで、対象となる血友病B患者の異常出血の割合を減少させる遺伝子治療薬です。アデノ随伴ウイルス5型（AAV5）ベクターは第IX因子のパドヴァ遺伝子変異体（FIX-Padua）を肝臓の標的細胞に運び、通常より5倍から8倍活性の高い第IX因子タンパク質を産生します。これらの遺伝子的指令は標的細胞内に存在することになりますが、一般的に自分自身の遺伝子の一部にはなりません。細胞に届けられた新たな遺伝子的指令は、細胞の機能を使って安定したレベルの第IX因子産生をもたらします。
【CSLについて】
CSL Limited（ASX：CSL、USOTC：CSLLY）は、血友病、免疫不全症候群の治療薬、インフルエンザ予防ワクチン、鉄欠乏症や腎臓病の治療薬など、生命を救う医薬品の豊富なポートフォリオを有するグローバル・バイオテクノロジー企業です。1916年の創業以来、最新のテクノロジーを活用して生命を救う、という約束を原動力に活動してきました。現在、3つの事業であるCSL Behring、CSL Seqirus、CSL Viforを含め、全体で社員32,000人を擁し、世界100ヵ国以上の患者さんの救命に寄与する製品をお届けしています。ビジネスにおける強み、研究開発への集中、卓越したオペレーショナル・エクセレンスを組み合わせた当社のユニークさが革新的製品の開発、そして提供へと繋がり、患者さんの充実した人生を支えています。
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