Japan — 2017.09.27
報道関係 各位
CSLベーリング株式会社
CSLベーリング株式会社
半減期延長型血友病A治療薬 「エイフスチラ®」製造販売承認を取得
半減期延長型血友病A治療薬 「エイフスチラ®」製造販売承認を取得
CSLベーリング株式会社（本社：東京都江東区、代表取締役社長：ジャン・マルク モランジュ）は、本日、厚生労働省より血友病Aを適応症とした遺伝子組換え単鎖血液凝固第VIII因子製剤「エイフスチラ®」〔ロ ノクトコグ アルファ（遺伝子組換え）〕（以下エイフスチラ）の製造販売承認を取得いたしました。
エイフスチラは、薬物動態（PK） 特性を改善し、均一性の高い製剤を血友病A患者に提供することを目的として開発された国内初のシングルチェーン（単鎖）構造をもつ遺伝子組換え血液凝固第 VIII因子（単鎖rVIII）製剤です。
エイフスチラ独自のシングルチェーン構造により、血液凝固第VIII因子の分子安定性を高め、週2回または3回の投与で出血予防効果をもたらします。ま た、エイフスチラは多くの剤型があり、患者さんにとって利便性の高い治療薬です。
「エイフスチラ」は、患者さんのベネフィット［高い親和性（affinity）、ライフスタイルの改善（Lifestyle）、 有効性の持続（Longer-acting）］より命名しました。
血友病は、血液を固める血液凝固因子が生まれつき不足または欠乏している病気で、血液凝固第Ⅷ因子が低下・欠乏している血友病Aと、第Ⅸ因子が低下・欠乏 している血友病Bに分けられます。血友病Aは日本で最も多いタイプで、国内患者数は約5000人と報告されています。（2015年5月31日時点）
臨床試験の結果では、エイフスチラの定期補充療法を受けている患者さんにおいて、年間自然出血率（AsBR）の中央値が0.00という優れた治療効果が示 されました。また、承認時の段階で治療歴のある患者において、（中和抗体）インヒビターの発現は認められませんでした。
エイフスチラは出血リスクを下げる「定期補充療法」、出血時の「オンデマンド療法」、手術前後の出血管理に使用することで、血友病A患者さんの活動的な生 活を支え、QOL向上に寄与するものと考えます。
CSLベーリングは、世界中でいまだ解決されていない医療ニーズに応える革新的な製剤の開発に力を注いでいます。今後も日本において、充実した開発パイプ ラインを推進し、生活の質の向上に寄与できる製剤を、それを必要とする患者さんとそのご家族に届けることに専心して参ります。
製品概要：エイフスチラ®〔ロノクトコグ アル ファ（遺伝⼦組換え）〕
| 販売名 | エイフスチラ靜注用250、500、1000、1500、2000、2500、3000 |
| 一般名 | ロノクトコグ アルファ（遺伝子組換え） |
| 効能又は効果 | 血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制 |
| 製造販売 | CSL ベーリング株式会社 |
| 製造販売承認取得日 | 2017年9月27日 |
【CSLベーリング株式会社（日本法人）について】
CSLベーリング株式会社は、生物学的製剤のグローバル企業であるCSLベーリング（本社：アメリカ）の日本法人です。（本社：東京都江東区、代表取締役 社長：ジャン・マルク モランジュ）。免疫・希少疾患領域、救命救急・止血領域、及び血友病領域を主要領域としています。
2016年11月に血友病治療領域に参入。高いトラフ値を保ちながら、2週間に一度の定期補充療法を可能にした血友病B治療製剤「イデルビオン」を上市し ました。本年12月より2週間処方制限が解除され、患者さんの生活の質のさらなる向上に寄与することが期待されます。
2017年9月には、ビタミンK拮抗薬服用中の患者さんの出血傾向を抑えることを可能にした、日本で初めてとなる静注用人プロトロンビン複合体製剤を発売 しました。
CSLベーリングは、世界標準の安全性を備えた、革新性の高い製剤の安定的な供給を通して、日本の医療に貢献していきます。
主要製品：
- 遺伝子組換え半減期延長型血液凝固第Ⅷ因子シングルチェーン製剤「エイフスチラ®」
- 遺伝子組換え半減期延長型 血液凝固第Ⅸ因子製剤「イデルビオン®」
- ビタミンK拮抗薬（ワルファリン等）服用中における重篤出血などを抑える
- 静注用人プロトロンビン複合体製剤「ケイセントラ®」
- 遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作の治療に使われる C1-インアクチベーター製剤「ベリナート®」
- 日本初となる原発性免疫不全症候群（PID）の皮下注用免疫グロブリン製剤「ハイゼントラ®」ほか
- 詳細はウェブサイトをご覧ください。http://www.cslbehring.co.jp/
【CSLベーリング（CSL Behring、本社米国）について】
CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採取ネットワーク（CSL Plasma）を運営し、血漿分画製剤を主軸とする生物学的製剤のグローバル企業です。未だ解決されていない患者さまのニーズに応えるため、最新のテクノ ロジーに基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に用いられる革新的な製剤を開発、提供 しています。また、CSLベーリングの製品は、心臓手術、臓器移植、やけど、新生児の溶血性疾患の予防などにも広く使用されています。
CSLベーリングの親会社であるCSL（CSL Limited 、ASX:CSL）はオーストラリア、メルボルンに本社を置き、CSLグループ全体で従業員20,000人を擁し、世界60ヵ国以上で救命に寄与する製剤 をお届けしています。
詳細はウェブサイトをご覧ください。http://www.cslbehring.com/
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お問い合わせ先
CSLベーリング株式会社 コーポレート コミュニケーション
電話：03-3534-5735 Fax：03-3534-5864
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