Japan — 2017.03.24
報道関係 各位
CSLベーリング株式会社
ベリナート®P静注用500に予防的投与を可能とする適応が承認
～HAE患者の急性発作のリスクを低減～
～HAE患者の急性発作のリスクを低減～
CSLベーリング株式会社（本社：東京都江東区、代表取締役社長：ジャン・マルク モランジュ）が販売する遺伝性血管性浮腫（HAE）治療製剤「ベリナート® P静注用500（一般名：乾燥濃縮人C1インアクチベーター製剤、以下ベリナート）」に対し、2017年3月24日、侵襲を伴う処置による遺伝性血管性浮 腫の急性発作の発症抑制の適応が承認されました。
遺伝性血管性浮腫（HAE：Hereditary angioedema）は、遺伝子の変異が原因で血液中のC1インヒビター*（別名：C1インアクチベーター）の減少もしくは機能異常を起こす病気で、国 の指定難病「原発性免疫不全症候群」の疾患の一つに認定されています。皮膚や腹部（腸）など、身体中のあらゆる箇所に繰り返し腫れが起こり、喉が腫れると 気道をふさいで呼吸困難に陥り、命に関わる場合もあります。むくみが起こる原因は様々ですが、特に、抜歯などの歯科治療や出産、外科手術、検査等における 侵襲を伴う処置は急性発作の強力な誘因として知られています。
この度、国内唯一のC1インアクチベーター製剤であるベリナートにおいて、HAEの急性発作時の治療に加え、身体への侵襲を伴う処置前の予防的な投与に対 しても適応追加されたことにより、患者さまが外科的治療や歯科治療を受ける際の急性発作のリスクを大きく低減することが期待されます。
*C1インヒビター（C1 inhibitor, C1-INH, 別名：C1エステラーゼ インヒビター、C1インアクチベーター）
■ 日本口腔外科学会、日本皮膚科学会からの要望に基づき公知申請
これまで、外科的処置や歯科処置など侵襲を伴う治療が誘因となり、舌や喉頭に浮腫を起こして死に至った症例が国内外で報告されていたことから、公益社団法 人 日本口腔外科学会、公益社団法人 日本皮膚科学会より、C1インアクチベーター製剤に対する処置前における短期予防について「適応外薬の要望」が出されていました**。
このベリナートの適応外薬の要望は、「医療上の必要性の高い未承認・適応外薬検討会議」で公知申請が妥当と判断され、2016年11月24日の 「薬事・食品衛生審議会 医薬品第二部会」で了承されました***。
** 乾燥濃縮人C1-インアクチベーター 適応外薬の要望書：
http://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/dl/150810_3-3-13.pdf
*** 「侵襲を伴う処置による遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」：通常、成人には侵襲を伴う処置前の6時間以内に1,000～1,500国際単位を投与す る。
CSLベーリングは40年近くにわたり、世界各国で、ベリナートを通じてHAEコミュニティへの継続的な支援に取り組んでまいりました。現在、ベリナートは30カ国以上で販売されています。日本でも、1990年の販売開始以来、HAE患者さまやご家族のより良い生活への貢献を目指してまいりました。
今後もHAE治療領域のグローバルリーダーとして、革新的な技術開発を通じ、より多くの選択肢を患者さまやご家族にお届けするために弛まぬ努力を続けて参ります。
【遺伝性血管性浮腫（HAE）について】
遺伝性血管性浮腫（Hereditary angioedema; HAE）の「浮腫」の原因は、補体第1成分阻害因子（C1インヒビター）の遺伝子異常によるC1インヒビター蛋白の減少・機能異常です。
ほとんどの患者さんは補体C1インヒビターという分子がうまく機能できないことにより、身体の様々な部分に浮腫を生じます。その症状は、痒みを伴わない、 あらゆる部位の皮下浮腫、粘膜下浮腫、および消化器症状（腹痛、吐き気、嘔吐、下痢）で、浮腫の発作は、精神的ストレス、外傷や抜歯、過労などの肉体的ス トレス、妊娠、生理、薬物などで誘発されることが知られています。喉頭浮腫では、気道がふさがれてしまうと息がしづらくなり、窒息する恐れもあります。患 者数は1万人～15万人に1人（5万人に1人との報告が多い）といわれています。 エストロゲンが影響するといわれ、女性の有症率は男性の2.2倍という 報告もあります。発症は10～20歳代に多く見られますが、あらゆる年齢で発症します。
国の指定難病「原発性免疫不全症候群」の疾患の一つに認定されており、認定されると 医療費助成を受けられます。
詳しくはHAE情報センターをご覧ください： http://www.hae-info.jp
【CSLベーリング (CSL Behring LLC) について】
CSLベーリングは、血漿たんぱく製剤の研究開発、製造販売におけるグローバル企業（本社：アメリカ）です。希少疾患や重篤な疾患を有する人々の生命を救 い、生活の質（QOL）の向上に寄与する血漿分画製剤や遺伝子組換え製剤を世界の様々な国々で提供しています。
CSL ベーリングの製剤は、血友病やフォン・ヴィレブランド病を含む血液凝固障害、原発性免疫不全症および遺伝性呼吸器疾患などの治療、また、心臓手術、臓器移 植、火傷の治療や新生児の溶血性疾患の予防にも用いられています。
CSL ベーリングは世界最大級の血漿採取ネットワークCSL Plasmaを運営し、安全な原料血漿の安定的な確保に努めています。
CSL ベーリングは、メルボルン（オーストラリア）に本拠を置く生物学的製剤の専門企業、CSL Limitedのグループ会社です。
http://www.cslbehring.com
【CSLベーリング株式会社（日本法人）について】
CSLベーリング株式会社は、血漿分画製剤のグローバル企業であるCSLベーリング（本社：アメリカ）の日本法人です。（本社：東京都江東区、代表取締役 社長：ジャン・マルク モランジュ）。免疫・希少疾患領域、救命救急・止血領域、及び血友病領域を主要領域としています。
世界標準の安全性を備えた、革新性の高い製剤の安定的な供給を通して、日本の医療に貢献して参ります。
http://www.cslbehring.co.jp
CSLベーリングは、血漿たんぱく製剤の研究開発、製造販売におけるグローバル企業（本社：アメリカ）です。希少疾患や重篤な疾患を有する人々の生命を救 い、生活の質（QOL）の向上に寄与する血漿分画製剤や遺伝子組換え製剤を世界の様々な国々で提供しています。
CSL ベーリングの製剤は、血友病やフォン・ヴィレブランド病を含む血液凝固障害、原発性免疫不全症および遺伝性呼吸器疾患などの治療、また、心臓手術、臓器移 植、火傷の治療や新生児の溶血性疾患の予防にも用いられています。
CSL ベーリングは世界最大級の血漿採取ネットワークCSL Plasmaを運営し、安全な原料血漿の安定的な確保に努めています。
CSL ベーリングは、メルボルン（オーストラリア）に本拠を置く生物学的製剤の専門企業、CSL Limitedのグループ会社です。
http://www.cslbehring.com
【CSLベーリング株式会社（日本法人）について】
CSLベーリング株式会社は、血漿分画製剤のグローバル企業であるCSLベーリング（本社：アメリカ）の日本法人です。（本社：東京都江東区、代表取締役 社長：ジャン・マルク モランジュ）。免疫・希少疾患領域、救命救急・止血領域、及び血友病領域を主要領域としています。
世界標準の安全性を備えた、革新性の高い製剤の安定的な供給を通して、日本の医療に貢献して参ります。
http://www.cslbehring.co.jp
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お問い合わせ先
CSLベーリング株式会社
コーポレート コミュニケーション
電話：03-3534-5735 Fax：03-3534-5864
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